Трансплантация костного мозга была впервые использована для лечения лейкозов, некоторых разновидностей лимфом и апластической анемии. Поскольку методы совершенствуются и процент успеха растет, трансплантация костного мозга получает все более широкое применение. Например, ее делают некоторым женщинам с раком молочной железы и детям с определенными генетическими заболеваниями. При химиотерапии или лучевой терапии наряду со злокачественными клетками могут быть разрушены нормальные клетки  костного мозга, вырабатывающие форменные элементы крови. Поэтому иногда у пациента берут немного костного мозга в период ремиссии (вне обострения) и затем вводят его после лечения. Это дает возможность использовать очень высокие дозы облучения и препаратов для химиотерапии, которые позволяют уничтожить все злокачественные клетки.

При пересадке костного мозга наборы антигенов гистосовместимости реципиента и донора должны как можно лучше соответствовать друг другу, поэтому чаще всего донорами являются близкие родственники. Сама процедура трансплантации проста. У донора, который находится под общим наркозом, врач берет шприцем костный мозг из тазовой кости и готовит его к трансплантации, а затем вводит в вену реципиента. Клетки костного мозга донора попадают с кровью в кости реципиента и начинают делиться. В конечном счете, если все пройдет хорошо, костный мозг реципиента будет заменен полностью.

Однако эта процедура опасна, поскольку лейкоциты реципиента разрушены лучевой терапией и химиотерапией. Чтобы пересаженный костный мозг выработал достаточное количество новых лейкоцитов, защищающих организм от инфекций, требуется приблизительно 2-3 недели, и в это время опасность возникновения инфекционных заболеваний повышена. Другая проблема состоит в том, что новый костный мозг может вырабатывать иммунологически активные клетки, которые нападают на клетки реципиента (реакция «трансплантат против хозяина»). Кроме того, несмотря на трансплантацию костного мозга, злокачественная опухоль нередко вырастает снова.